Vertex Pharmaceuticals ogłosił, że Komisja Europejska dopuściła rozszerzenie wskazań dla leku Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor) – pierwszego leku do leczenia przyczyny mukowiscydozy (CF) u osób z mutacją obu genów F508del (u pacjentów, którzy odziedziczyli mutację od obojga rodziców i mają z tego powodu mutację obu kopii genu CFTR) – zezwalając na włączenie do grupy docelowej pacjentów w wieku od 6 do 11 roku życia. W Europie żyje około 3,4 tys. dzieci w wielu od 6 do 11 lat, które posiadają dwie kopie mutacji genu CFTR. Obecne umowy refundacyjne, takie jak w Irlandii, pozwolą na szybkie udostępnienie leku Orkambi tym dzieciom. W innych krajach Unii Europejskiej Vertex rozpocznie systematyczne starania o refundację leku.