Chociaż liczba zatwierdzeń leków specjalistycznych rośnie, nadal pozostaje wiele do zrobienia w tej dziedzinie, zwłaszcza w przypadku rzadkich chorób i niealkoholowego stłuszczeniowego zapalenia wątroby (NASH).

Kluczowe trendy rynkowe w zakresie leków specjalistycznych obejmują 3 kategorie: leki biopodobne, leki przeciwnowotworowe i leki sieroce. Są to głównie leki stosowane w leczeniu stanów zapalnych, stwardnienia rozsianego, HIV, NASH, chorobie Alzheimera (AD), napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH), dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD), hemofilii oraz terapie genowe i komórkowe. Jeśli chodzi o nowe leki specjalistyczne oczekujące na zatwierdzenie, dwie trzecie z nich przeznaczona jest do stosowania w chorobach sierocych.